医療崩壊　徹底解析

推定患者数が400人程度といわれ、５人に１人が発症から５年以内になくなるという希少疾患の発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）の治療薬エクリズマブ（海外名Soliris）を３月に国内承認申請したアレクシオン・ファーマのヘルマン・ストレンガー社長（写真）は11月10日、都内で行った記者会見で、承認されれば高価になりうるため、患者負担が軽くなるよう「厚生労働省に働きかけたい」との姿勢を示した。欧米では、この薬剤の費用については負担軽減策がとられているという。

http://www.mixonline.jp/Article/tabid/55/artid/38175/Default.aspx

PNHは赤血球が破壊される血液疾患で、腎不全をはじめ臓器損傷、血栓症など様々な臓器・器官障害が現れる。PNH治療薬は、この薬剤以外になく、症状の進行を抑えるため生涯にわたる投与が必要という。

同社によると、海外では１バイアル（300mL）60万円程度。仮に日本でも同程度の薬価が設定され、用法用量も同じだと、薬剤費用は年間4000万円以上に上る計算。高額療養費制度があるため負担に上限があるとはいえ、年100万程度は負担しなければならない。PNHは、患者負担の一部を公費助成する特定疾患治療研究事業（56疾患）の対象ではない。同社長が示した姿勢は、新薬の登場で負担が重くなることから軽減の必要性を指摘したもの。

この薬剤は厚労省からオーファン指定を受けており、同社は来年後半までには承認、発売を見込む。20人程度のMRを採用し、血液内科医を対象に250施設に対し、鑑別が難しいという診断と治療を含む情報提供を展開する方針だ。来日した米本社のレオナルド・ベルCEOは会見で、同剤の投与で「患者さまの生活が一変する」と効果を強調した。

同社は、エクリズマブを中心に事業展開する米国のバイオベンチャー・アレクシオン社の日本法人で、08年９月に設立された。次なる開発については、海外でフェーズ２段階にある非定型溶血性尿毒症症候群（aHUS）、腎臓移植に伴う抗体関連型旧制拒絶反応への適応拡大に日本でも取り組むとしている。